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剑指晚期肾细胞癌！创新免疫组合疗法递交监管申请
Exelixis宣布，已向美国FDA提交Cabometyx（cabozantinib）联合Opdivo（nivolumab）的补充新药申请（sNDA），治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。Cabometyx（cabozantinib）是一种能够抑制VEGFR-1/2/3,KIT,TRKB,FLT-3,AXL,RET,MET,和TIE-2的酪氨酸激酶抑制剂。它已经获得FDA批准作为单药，治疗晚期RCC和肝细胞癌患者。这一sNDA是基于名为CheckMate-9ER关键性3期临床试验的结果。它评估了Cabometyx与PD-1抑制剂Opdivo联用，治疗既往未经治疗的晚期或转移性RCC患者的疗效和安全性。Exelixis和百时美施贵宝于年4月宣布，该试验达到了其主要终点，在最终分析时显著改善患者的无进展生存期（PFS），并且达到了客观缓解率（ORR），以及在预先规定的中期分析时总生存期（OS）的次要终点。这一试验的详细结果将在今年的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。
有望明年2月获批！DMD创新疗法斩获FDA优先审评资格
SareptaTherapeutics公司宣布，美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen（SRP-）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计将在年2月25日之前做出回复。FDA同时表示，目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）患者。他们携带的基因突变适于使用外显子45跳跃的策略进行治疗。大约有8%的DMD患者适用于这种治疗策略。Casimersen采用Sarepta专有的磷二酰胺吗啉寡聚物（PMO）化学技术设计的寡核苷酸。它通过与DMD基因的RNA前体结合，改变mRNA的处理过程，导致外显子45跳跃，从而生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。
▲通过外显子跳跃可以治疗大部分DMD患者（图片来源：Sarepta
