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ASH骨髓增殖性肿瘤领域进展 [复制链接]

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 美国佐治亚洲亚特兰大

编者按:骨髓增殖性肿瘤(MPN)是以骨髓一系或多系髓系细胞持续增生为特征的克隆性造血干细胞疾病。MPN包括多种分型,如真性红细胞增多症(PV)、原发性血小板增多症(ET)、原发性骨髓纤维化(PMF)以及慢性粒细胞白血病(CML)等。芦可替尼(Ruxolitinib)是一种JAK1/2抑制剂,在骨髓增殖性肿瘤(MPN)的治疗中发挥着极为关键的作用。并且随着临床试验的不断开展,芦可替尼在MPN中的研究进展不断深入,取得了令人非常惊喜的成果。年12月12日,历时3天的第59届美国血液学年会(ASH)在亚特兰大圆满结束,MPN及芦可替尼相关的临床及基础研究频繁亮相本次ASH会议,其研究结果也令人惊喜和期待。现将其整理成文,以供读者参考。

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《摘要》:JUMP研究显示芦可替尼在骨髓纤维化治疗中疗效显著

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JUMP研究是一项大型国际多中心、IIIb期扩大临床试验,共纳入例骨髓纤维化(MF)患者,其中原发性骨髓纤维化(PMF)占59.4%。该研究旨在明确临床实践中芦可替尼在MF患者中的疗效及安全性。

该研究结果显示:1.在研究的第24周及48周,芦可替尼使MF患者的脾脏长度缩小≥50%的比例分别达56.5%和61.4%。此外,使患者脾脏长度缩小25%-50%的比例分别为23.3%(24周)以及18.9%(48周)。2.在研究中的某个时间点,芦可替尼可使70.7%MF患者的脾脏长度缩小≥50%(见图1)。

图1:芦可替尼对于MF患者的缩脾效果显著

JUMP研究以大数据的结果证实了芦可替尼在骨髓纤维化(MF)患者中具有良好的疗效,其缩脾效果极为显著。

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《摘要》:对于由MPN或MDS转化来的AML患者而言,地西他滨基础上加用芦可替尼疗效可获提升

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该研究为I/II期临床试验,共纳入19例继发性AML患者,均由MPN或MDS转化而来。其中I期纳入14例,II期纳入5例。采用地西他滨+芦可替尼联合治疗。旨在观察此联合方案的短期疗效及生存情况。

本研究采用地西他滨联合芦可替尼治疗继发性AML,结果显示:该方案使MPN或MDS转化的AML患者中位生存时间达8月,完全缓解率(CR)+血常规未完全达标的完全缓解(CRi)=29%。这一结果对于预后不佳的继发性AML患者而言,可谓不错的疗效。

该研究显示,对于由MPN或MDS转化而来的AML患者而言,在地西他滨基础上加用芦可替尼可提升疗效。

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《摘要》:芦可替尼治疗移植物抗宿主病(包括急性和慢性)疗效显著

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移植物抗宿主病(GVHD)是骨髓移植后极为困扰及挑战性的问题,严重影响患者生存时间及其生活质量,尤其激素耐药的GVHD,目前没有很好的治疗方法,而激素治疗的弊端又非常多。因此,如何很好地治疗GVHD成为血液医生所
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